Médicament innovant de perte de poids à double cible GLP-1/GIP

Ce produit est le premier produit de thérapie cellulaire à double cible approuvé au monde basé sur l'ARNm LNP. En exprimant CAR qui peut reconnaître spécifiquement l'antigène de différenciation leucocytaire 19 (CD19) et l'antigène de maturation des cellules B- (BCMA), il identifie et élimine avec précision les cellules CD19 et BCMA positives dans le corps des patients, atteignant ainsi les objectifs thérapeutiques. L'effet synergique des doubles cibles peut éliminer les cellules pathogènes de la source, améliorer fondamentalement l'état du patient et résoudre les problèmes que les traitements traditionnels ne peuvent pas guérir et sont sujets à la récidive. Des études précliniques ont montré que ce produit peut tuer de manière significative les cellules positives CD19 et BCMA, et présente une bonne sécurité et efficacité.

L’indication clinique approuvée cette fois est le lupus érythémateux systémique en rechute et réfractaire. En outre, ce produit devrait être utilisé pour le traitement d'autres maladies auto-immunes médiées par les cellules B/plasmocytes -, telles que la myasthénie grave (MG), la polyarthrite rhumatoïde (PR) et la vascularite liée aux anticorps cytoplasmiques anti-neutrophiles (ANCA) -. Il peut également être étendu au myélome multiple (MM) récidivant/réfractaire, au lymphome à cellules B- et à d'autres tumeurs hématologiques, et a une valeur élevée en matière de développement clinique. L'approbation de l'essai clinique de ce produit est une autre réalisation importante de la structure de notre groupe dans le domaine de la thérapie cellulaire, établissant une bonne base pour le développement de produits de thérapie cellulaire, notamment le CAR-T généré in vivo.

Le Zilebesiran est une thérapie sous-cutanée par ARNi développée par Alnylam sur la base de sa technologie améliorée de conjugué chimique stable PLUS (ESC+) GaINAc. Il réduit les niveaux d'angiotensine en ciblant la synthèse de l'angiotensinogène (AGT), le composant le plus en amont du système rénine-angiotensine-aldostérone (RAAS), une voie classique de régulation de la pression artérielle. En fin de compte, cela entraîne une diminution durable de la pression artérielle. En juillet 2023, Roche et AInylam ont conclu un accord pour obtenir les droits coopératifs de développement et de commercialisation du médicament pour une valeur totale de transaction pouvant atteindre 2,8 milliards de dollars. En septembre 2025, les deux parties ont lancé le premier essai clinique de phase IV du Zilebesiran. ZENISH).

Cette étude est un essai clinique mondial, randomisé, en double-aveugle, contrôlé par placebo-(n=11000) visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du Zilebesiran (300 mg, injection sous-cutanée, une fois tous les 6 mois) associé à un traitement standard (OC) par rapport au placebo associé à un SOC pour réduire l'incidence des événements indésirables cardiovasculaires majeurs (MACE) chez les patients adultes hypertendus atteints d'une maladie cardiovasculaire diagnostiquée ou d'un mauvais contrôle de la pression artérielle à haut risque de maladie cardiovasculaire. Le critère d'évaluation principal de l'étude est le délai jusqu'à la première survenue d'un décès cardiovasculaire, d'un infarctus du myocarde (IM) non mortel, d'un accident vasculaire cérébral non mortel ou d'une insuffisance cardiaque (IC) dans les 5 ans suivant le traitement.

Le 3 juin 2026, Ascidian Therapeutics a annoncé aujourd'hui avoir conclu un accord mondial de collaboration et de licence en matière de recherche avec Ei Lily and Company. Les deux parties découvriront et développeront conjointement des thérapies pour les maladies rénales monogéniques non divulguées, et Ei Lily a le droit de choisir d'étendre la collaboration à d'autres cibles.
L'éditeur d'exons d'ARN d'Ascidian peut éditer plusieurs exons complets à l'échelle du kilobase pour réparer les instructions génétiques qui causent des maladies. Cette technologie est conçue spécifiquement pour traiter les grands gènes ou les gènes présentant une grande diversité de mutations, repoussant ainsi les limites des médicaments géniques.

Selon les termes de l'accord, Eli Lilly obtiendra des droits exclusifs et spécifiques sur la technologie d'édition d'exons d'ARN d'Ascidian pour des cibles non divulguées de maladies rénales. Ascidian dirigera la découverte de médicaments et certaines activités précliniques, tandis qu'Eli Lilly sera responsable de la recherche préclinique supplémentaire, du développement clinique, de la production et de la commercialisation. Ascidian est éligible à des paiements allant jusqu'à 1,9 milliard de dollars, y compris des paiements anticipés, des paiements d'étape de développement et de commercialisation, ainsi que des redevances échelonnées basées sur les ventes mondiales. Ascidian se réserve le droit de développer indépendamment ou conjointement d'autres cibles dans le domaine du rein avec d'autres partenaires.

La valeur totale du projet de partenariat s'élève à 2 milliards de dollars, dont un paiement anticipé de 30 millions de dollars (incluant les liquidités et la souscription initiale d'actions). De plus, Inceptive est éligible à des paiements intermédiaires supplémentaires en fonction de la réalisation d'étapes telles que la recherche préclinique, les approbations réglementaires et les ventes commerciales. Cette collaboration combine la position de leader d'AInvlam dans le domaine de l'ARNi avec les modèles fondamentaux et l'expertise en IA d'Inceptive, visant à catalyser et à accélérer le développement de la conception de médicaments à base d'acide nucléique. Innovative se concentre sur le développement de modèles de médicaments à base de tiges, tels que la thérapie ARNi lancée par Alnylam.

Plateforme d'Alnylam : un moteur de recherche et développement qui a produit six médicaments commercialisés et qui bénéficie de plus de 20 ans de support exclusif de données siARN. Modèle de fondation Inceptive Life : convient à A ! Modèles basés sur des médicaments séquentiels, il peut se généraliser et s’auto-optimiser en continu à travers différents projets. L'objectif de cette collaboration est de modéliser l'ARNm cible et d'explorer conjointement l'espace des séquences et de nouvelles modifications chimiques pour améliorer l'efficacité et les effets thérapeutiques, tout en prédisant les molécules thérapeutiques candidates optimales dans des modèles précliniques pour un développement ultérieur par AInyiam, favorisant ainsi les progrès dans la conception des SiRNA. Son objectif est d'aider Alnylam à prioriser le criblage des molécules les plus prometteuses et à améliorer l'efficacité expérimentale.